La société biopharmaceutique ALZProtect a récemment soumis le médicament AZP2006, nouvel essai thérapeutique pour traiter la PSP, à l’Agence Européenne des Médicaments, afin de lui obtenir le statut de médicament orphelin.
L’AZP2006 est issu de nombreuses recherches pour découvrir un traitement contre la Paralysie Supranucléaire Progressive. Comme la maladie d’Alzheimer ou la maladie de Parkinson, la Paralysie Supranucléaire Progressive – PSP est une maladie neurodégénérative rare dont l’origine est liée à l’implication de la protéine TAU. Elle touche actuellement 3000 à 10 000 patients en France et environ 1 personne sur 16 000 en Europe. Les patients atteints ont une espérance de vie très courte, comprise entre 5 et 7 ans. La Paralysie Supranucléaire Progressive provoque des lésions au niveau du tronc cérébral, entraînant une perte progressive de l’équilibre, de la vue, de la parole et de la mobilité. A ce jour, aucun traitement ne permet de traiter voire de ralentir la progression de cette maladie.
Les résultats des études précliniques, menées sur des modèles cellulaires présentant des caractéristiques de la Paralysie Supranucléaire Progressive, ont enthousiasmés les chercheurs. Le professeur Jean-Christophe Corvol, neuropharmacologue et Directeur du Centre d’Investigation Clinique-CIC à l’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière a ainsi déclaré « Les résultats précliniques obtenus avec l’AZP2006 sont très prometteurs […] et représentent un énorme espoir pour les patients ». En effet, l’AZP2006, actuellement en phase 1 clinique, a démontré lors de ces études un effet protecteur sur la protéine TAU, protéine phare des maladies à prions.
La décision de l’Agence Européenne des Médicaments d’accorder le statut de médicament orphelin à l’AZP2006 est donc une excellente nouvelle pour tous les patients atteints par la PSP. Ce label permettra, d’obtenir une aide de l’Agence Européenne des Médicaments pour l’élaboration des essais cliniques, l’éligibilité à certaines subventions, des réductions de frais administratifs ou encore l’accélération possible d’un développement clinique.
