GENOV se focalise sur le développement de stratégies de thérapies génique et cellulaire pour les maladies neurodégénératives sévères de l’adulte et de l’enfant, telles que la sclérose latérale amyotrophique et les maladies de surcharge lysosomales (leucodystrophies génétiques et mucopolysaccharidoses).
L'unité d'innovation GENOV est composée d’une douzaine de personnes, ingénieure de recherche, ingénieur d’étude, assistant ingénieur, doctorants, clinicien rattaché et neurochirurgien et accueille chaque année des étudiant de master ainsi que des contrats d’alternance.
La méthode GENOV
- GENOV développe des projets de recherche avec pour objectif d’établir une preuve de concept de l’intérêt de la cible thérapeutique choisie, le plus souvent dans le modèle murin de la pathologie
- GENOV mène pour des collaborateurs et collaboratrices académiques ou industriels des études translationnelles d’efficacité et de tolérance pour la thérapie génique ou cellulaire avec un système de traçabilité qualité, afin de disposer des données réglementaires à déposer aux agences de santé
- GENOV développe des outils permettant l'entrée de molécules thérapeutiques dans le cerveau, ainsi que des outils pour optimiser les voies d’administration.
Quelques projets de l'unité d'innovation GENOV
En 2024, trois projets phares ont été développés :
- Une approche de thérapie génique pour la mucopolysaccharidoses de type IIIB (en collaboration avec l’équipe de J.Ausseil du CHU de Toulouse)
- Une approche préclinique de thérapie cellulaire par encapsulation dans le modèle murin de la leucodystrophie métachromatique
- Deux approches de thérapie génique dans la maladie de Pelizeus Merzbacher
Dans le but de réaliser ces étapes précliniques au plus proche de ce qui sera fait en clinique, GENOV a développé une expertise dans le domaine des voies d’administration afin d’optimiser le ciblage du système nerveux central (voie intracérébrale, intrathécale, intraventriculaire, intraveineuse, etc.). GENOV dispose d’un plateau technique unique en Europe, ouvert aux partenaires industriels, qui permet l’administration intra-cérébrale précise de thérapies génique et cellulaire (systèmes de neuro-navigation Orchestra Clearpoint) ou l’utilisation d’ultrasons permettant d’optimiser le passage de la barrière hémato-encéphalique.
