Etude systématique des effets et de l’efficacité d’un médicament chez l’homme.
Ces études permettent de fournir une preuve scientifique de l’efficacité d’un nouveau médicament dans le cadre d’une maladie. C’est l’étape nécessaire pour qu’une nouvelle molécule devienne médicament et puisse être commercialisé suite à son autorisation de mise sur le marché (AMM).