Essai clinique

Les essais cliniques permettent de fournir une preuve scientifique de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau dispositif de soin ou d’une nouvelle prise en charge dans le cadre d’une maladie. 

C’est l’étape nécessaire pour qu’un nouveau dispositif médical puisse être commercialisé.

Les essais cliniques sont toujours initiés par un investigateur, soit à partir d’une hypothèse dans le cas des essais physiopathologiques qui ont pour objectif de mieux comprendre les maladies, soit afin de tester l’effet d’un nouveau médicament dans le cadre d’un essai thérapeutique. 

Le rôle de l’investigateur est de veiller au bon déroulement de l’essai, d’effectuer le recrutement des patients et de les informer. L’investigateur peut être un laboratoire pharmaceutique ou un chercheur qui rédige le protocole de l’essai et fixe les critères d’inclusion des participants. 

Un essai physiopathologique ou thérapeutique ne peut avoir lieu que sous la responsabilité d’un promoteur public ou privé. Ce dernier gère les aspects légaux et éthiques de l’essai afin d’obtenir les autorisations nécessaires auprès de l’Agence Nationale de Sécurité Sanitaire du Médicament (ANSM) et d’un Comité de Protection des Personnes (CPP). Les CPP sont composés de patients, de scientifiques et d’experts en éthique et veillent au respect de l’intégrité et de la santé des participants. Le financement des essais peut provenir soit d’un organisme privé comme un laboratoire pharmaceutique ou public comme un centre de recherche ou encore de fonds associatifs. On parle d’essais cliniques car ils sont basés sur l’étude de patients et d’individus sains et font suite à des études fondamentales en laboratoire sur des cellules isolées et à l’analyse de modèles expérimentaux.

Les essais physiopathologiques

Les essais physiopathologiques visent à mieux comprendre les mécanismes biologiques impliqués dans une maladie et les corréler aux symptômes cliniques observés chez les patientes et patients. Ils aboutissent à une publication scientifique présentant les résultats obtenus aux autres chercheurs et permettent de faire avancer la recherche et/ou dans certains cas mènent directement à un essai thérapeutique. 

Ils ont deux objectifs principaux : 

• Identifier des cibles thérapeutiques au cœur des mécanismes cellulaires et moléculaires qui causent la maladie. Le principe d’un médicament (molécule thérapeutique) étant d’activer ou d’inhiber la production de molécules par les cellules afin de réduire les effets délétères.
• Identifier des « biomarqueurs » de la maladie. Les biomarqueurs, ou marqueurs biologiques sont des molécules ou des critères d’imagerie cérébrale dans le cas des maladies neurologiques et psychiatriques qui permettent de diagnostiquer voire de pronostiquer ou de suivre l’évolution ou la sévérité des maladies ou encore d’adapter la dose thérapeutique. 

Les essais thérapeutiques

Les essais thérapeutiques ont pour objectif final la mise sur le marché d’un nouveau médicament ou le repositionnement d’un médicament existant, c’est à dire son utilisation dans une autre maladie que celle  traitée jusque-là. Après une validation de la molécule thérapeutique « in vitro », c’est-à-dire au laboratoire sur des cellules humaines isolées ou grâce à des modèles expérimentaux, ils comportent 4 phases. 

1. Phase I pour évaluer la tolérance, c’est-à-dire les effets secondaires chez quelques dizaines de participants sains.
2. Phase II pour évaluer l’efficacité du médicament chez une  centaine de patients.
3. Phase III pour évaluer si le  médicament a un effet supérieur à ceux déjà utilisés chez plusieurs centaines de patients.
4. Phase IV qui intervient après  l’autorisation de mise sur le marché délivrée par les hautes autorités de santé nationales ou internationales qui consiste à suivre les patients afin de  compiler les effets secondaires et de déterminer les profils cliniques des patients qui répondent le mieux au traitement.

À l'Institut du Cerveau

À l'Institut du Cerveau, les essais cliniques mobilisent de nombreuses équipes de recherche ainsi que les plateformes technologiques.