FRAMES est un essai thérapeutique international de phase 2a, en double aveugle, contrôlé contre placebo et ayant pour but d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de MIN-102 chez des patients atteints d’Ataxie de Friedreich.
Trente-six patients âgés de 12 à 60 ans seront recrutés à travers 4 centres en Europe (France, Espagne, Allemagne, Belgique) pour une durée de 1 an. L’etude sera coordonnées par Pr Alexandra Durr, Institut du Cerveau à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière à Paris.
MIN-102 est une molécule expérimentale qui pourrait potentiellement permettre d’augmenter la survie neuronale. MIN-102 a montrées résultats prometteurs dans plusieurs modèles animaux de maladies neurodégénératives et notamment celui de l’ataxie de Friedreich. MIN-102 fait actuellement l’objet d’une étude de phase 2/3 pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN) en Europe et aux États-Unis.
L’ataxie de Friedreich est l’ataxie génétique la plus fréquente. L’apparition des symptômes se situe généralement à l’adolescence bien que des formes tardives existent. Le principal symptôme, l’ataxie, se traduit par des difficultés de la marche et de l’équilibre, dues à la perte neuronale des faisceaux nerveux connectés au cervelet. Une des particularités de l’ataxie de Friedreich par rapport aux autres ataxies cérébelleuses est la présence de lésions également au niveau de la moelle épinière.
À propos de Minoryx
Minoryx est une société de biotechnologie axé sur le développement de nouvelles thérapies pour les maladies orphelines liées au système nerveux central, telles que l’ adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD) et l’Ataxie de Friedreich. Minoryx a été fondé en 2011 et est présent en Espagne et en Belgique.